Oggi si sente spesso parlare di terapie innovative come le cellule CAR-T o gli anticorpi bispecifici. Sono trattamenti efficaci che hanno rivoluzionato la terapia di alcune forme di tumori ematologici e possono, in alcuni casi, cambiare la storia di malattie difficili da curare, offrendo una speranza di guarigione anche a pazienti che non hanno più armi a disposizione. Ma allora, perché non tutti i pazienti possono riceverle?
Quando ricorrere alle terapie innovative
Prima di tutto, queste terapie sono approvate solo per alcune malattie del sangue — come certi tipi di linfomi, la leucemia acuta linfoblastica e il mieloma multiplo — e solo dopo il fallimento di una o più linee di trattamento. Gli enti che regolano l’uso dei farmaci, come l’AIFA in Italia, decidono in quali situazioni possono essere utilizzate, basandosi sui risultati degli studi scientifici.
Non basta però avere la malattia giusta: è fondamentale che la persona sia nelle condizioni fisiche adeguate ad affrontare la terapia. Per questo l’AIFA stabilisce criteri chiari, pensati non solo per garantire l’efficacia, ma anche la sicurezza del paziente. Vale sempre la regola “primum non nocere” — “anzitutto, non nuocere”. Va, inoltre, ricordato che si tratta di cure molto costose. L’accesso deve, quindi, essere sostenibile per il sistema sanitario.
Chi le può ricevere
La valutazione di eleggibilità al trattamento riguarda diversi aspetti: funzionalità di cuore, reni, fegato e polmoni; assenza di infezioni in corso e nessun’altra condizione che possa compromettere la riuscita del trattamento. Per alcuni linfomi aggressivi esiste un limite di età, fissato a 75 anni, oltre il quale non è possibile accedere alla terapia, pur rispettando tutti gli altri criteri. Nei pazienti più anziani può essere utile una valutazione geriatrica per valutare al meglio la condizione generale del paziente e capire se proporre o meno la terapia.
Tuttavia, anche nei pazienti più giovani, la non candidabilità a queste terapie innovative è spesso legata allo stato avanzato della malattia e al conseguente rapido peggioramento delle condizioni generali, per il quale il paziente, pur avendo i requisiti, potrebbe non riuscire ad iniziare in tempo la terapia. Questo accade ad esempio, in alcuni casi, per il trattamento con cellule CAR-T che richiede alcune settimane per poter essere preparato, durante le quali se la malattia progredisce troppo rapidamente, impedisce la somministrazione di CAR-T al paziente. L’uso più precoce di queste terapie potrebbe, in futuro, migliorare questo aspetto e consentire l’accesso anche nelle forme più rapidamente progressive.
Un ulteriore aspetto da considerare è quello logistico: non tutti gli ospedali possono somministrare queste terapie, quindi, a volte serve un trasferimento in un centro autorizzato e la disponibilità di un caregiver che accompagni il paziente lungo tutto il percorso. L’assenza di queste condizioni può rappresentare un ostacolo all’accesso a questo tipo di cure.
Un lavoro di squadra
Se la patologia ematologica da cui è affetto il paziente rientra tra quelle in indicazione e le condizioni cliniche lo permettono, il paziente potrà essere considerato idoneo dopo valutazione multidisciplinare da parte di un gruppo di specialisti che costituiscono il cosiddetto “CAR-T Team”. Il “CAR-T Team” è costituito da: ematologi (esperti in linfomi, mielomi e leucemie acute linfoblastiche), da ematologi esperti in trapiantologia e da un insieme di altri specialisti (neurologi, rianimatori, cardiologi, etc.).
Oltre alle CAR-T esistono anche altre immunoterapie innovative, come gli anticorpi bispecifici. È importante sottolineare come tutte queste immunoterapie possano essere integrate tra loro: ad esempio, gli anticorpi bispecifici possono essere utili per i pazienti che non possono ricevere le CAR-T, in quanto non idonei, o che non possono attendere la preparazione di questo trattamento, per il rapido peggioramento della malattia.
Serve, dunque, una strategia terapeutica coordinata, in cui le diverse immunoterapie non siano viste come alternative in competizione, ma come strumenti complementari all’interno di un percorso di cura ben pianificato che preveda l’uso più appropriato di tutte le nuove immunoterapie disponibili,in modo da poterne sfruttare al meglio il potenziale curativo.
In sintesi, le immunoterapie rappresentano un grande passo in avanti nella lotta contro alcuni tumori del sangue, ma non sono adatte a tutti: occorrono valutazioni accurate da parte di un team di esperti, per garantire la sicurezza del paziente, l’efficacia del trattamento e un uso responsabile delle risorse disponibili.
Dott. Mirko Farina
Unità di Trapianto di Midollo Osseo per Adulti
ASST Spedali Civili di Brescia – Università degli Studi di Brescia
Comitato di Redazione FIL
